5月11日，上海科技大學(xué)生命科學(xué)與技術(shù)學(xué)院李磊課題組在國際學(xué)術(shù)期《分子治療》發(fā)表了題為【The MuSK agonist antibody protects the neuromuscular junction and extends the lifespan in C9orf72-ALS mice】的研究論文，報道了漸凍癥中神經(jīng)肌肉接頭受損的新機(jī)制，并發(fā)現(xiàn)了一種治療的新策略。

肌退化側(cè)索硬化癥（ALS），也被成為漸凍癥，是一種嚴(yán)重危及生命的運(yùn)動神經(jīng)系統(tǒng)疾病?；颊哂捎谏舷逻\(yùn)動神經(jīng)元的退行和死亡，導(dǎo)致肌肉無力、麻痹和退化，最后累及呼吸肌產(chǎn)生呼吸困難導(dǎo)致死亡。遺憾的是該疾病目前還沒有效的治療方法，患者往往在確診 3-5 年內(nèi)死亡。

運(yùn)動神經(jīng)元特別是位于脊髓的下運(yùn)動神經(jīng)元主要功能是傳遞信號給肌肉，控制肌肉的收縮。負(fù)責(zé)將運(yùn)動神經(jīng)元信號傳遞給肌肉的結(jié)構(gòu)被稱為神經(jīng)肌肉接頭。神經(jīng)肌肉接頭結(jié)構(gòu)和功能的異常是導(dǎo)致 ALS 患者運(yùn)動功能喪失的主要原因，神經(jīng)肌肉接頭功能異常在 ALS 疾病早期發(fā)生，遠(yuǎn)早于運(yùn)動神經(jīng)元死亡。然而，ALS 患者的神經(jīng)肌肉接頭功能異常的原因還不清楚。

圖 1. ALS 早期會發(fā)生神經(jīng)肌肉接頭功能異常，導(dǎo)致肌肉退化，造成神經(jīng)退行

本研究發(fā)現(xiàn)在 C9orf72-ALS 小鼠模型中，運(yùn)動神經(jīng)元通過分泌 poly-PR 蛋白抑制神經(jīng)肌肉接頭維持的 MuSK 信號的持續(xù)激活、導(dǎo)致神經(jīng)肌肉接頭結(jié)構(gòu)和功能異常的新機(jī)制。MuSK 激活的單克隆抗體注射到 ALS 小鼠模型，可以改善小鼠神經(jīng)肌肉接頭的結(jié)構(gòu)和功能，改善動物的運(yùn)動能力并延長了動物的生存時間，表現(xiàn)出 MuSK 抗體作為 ALS 治療新策略的潛力。由于神經(jīng)肌肉接頭功能異常，特別是肌肉去神經(jīng)支配是所有 ALS 患者早期的表現(xiàn)，因此該治療策略有望在眾多 ALS 患者中具有應(yīng)用潛力。

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