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 脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见遗传性疾病，会导致进行性肌无力、瘫痪甚至死亡。若不接受治疗，大多数重症 SMA 儿童患者到 2 岁时便只能依赖机械通气存活或者终死亡 ^1,2。

Zolgensma（onasemnogene abeparvovec-xioi）获批用于治疗 2 岁以下 SMA 儿童患者，包括在诊断时尚未出现症状的患者。

Zolgensma 通过替换有缺陷或缺失的 SMN1 基因解决 SMA 的遗传根源，仅单次注射即可阻止病情进展。

III 期 STR1VE 研究数据显示，Zolgensma 可延长 I 型 SMA 患者无事件生存期，改善运动功能，并达成重大里程碑性目标。该结果与 I 期 START 研究结果*。

在 START 研究中，接受 Zolgensma 治疗的患者达到了该疾病自然史中从未出现的里程碑性运动目标，包括坐、说话和（部分患者）行走等，且给药后近四年内疗效未减弱。

强阳离子交换模式

工作范围：pH 2-13