近日，DMD药物开发再传喜讯。Catabasis制药公司宣布，其MoveDMD II期临床扩展试验的开放标签结果显示，口服小分子药edasalonexent能够减缓4-7岁DMD男孩的疾病进程。
该公司计划在2018年上半年开始，进行CAT-1004治疗任意基因型的DMD儿童患者的第三期临床试验。
作为小分子口服药，edasalonexent是水杨酸盐和二十二碳六烯酸（DHA）的结合物，能够抑制核因子NF-kB的激活。Catabasis表示，在治疗12周之后，小腿肌肉的MRI的测试显示，该疗法能够显着改善肌肉炎症（p <0.05）。
此外，治疗12周之后，Edasalonexent还显着降低了四种肌肉酶的水平（p <0.05）。在完成36周治疗期的11例患者中，每日口服一次100mg / kg的edasornxent能够“具有临床意义地”改善肌肉功能下降速率，该结果是通过三次定时功能测试（10米行走/跑步，4阶梯攀登，站立时间）得出的。Catabasis也表示，edasalonexent在患者中的耐受性良好，在MoveDMD临床试验中，至今没有观察到安全隐患。
在纳斯达克上市的Catabasis在法国圣马洛举行的世界肌肉协会会议上提交了结果。当天，其股价上涨0.2美元至3.03美元。随后，股价再次波动，的交易又再次受挫。
今年一月，Catabasis曾无奈表示，MoveDMD II期临床试验的部分结果显示
每日口服一次67或100 mg / kg的edasalonexent，在12周时，该疗法未能达成其主要终点，即改善肌肉炎症。
随后，在试验延长部分，该公司将所有患者的给药量都换成了每日口服一次100mg / kg的edasalonexent。在延长试验的16名患者中，14名男孩完成了24周的治疗，11名完成了36周的治疗。
当问及III期临床试验计划，Catabasis表示公司计划招募约125名4-7岁的，在过去六个月内没有服用类固醇药物的DMD患者。
此次试验的主要终点将是测试经过12个月治疗后的NSAA变化。次要终点是测试药物发挥功能的时间。该公司预计在2020年拿到数据。
Catabasis的CEO Jill Milne，CMO和临床开发副总裁Joanne Donovan此次拒绝提供药物注册的时间，但其表示该公司正在与世界各地的监管机构讨论这一计划。
说了这么多，其实水杨酸和DHA在药物或是保健品领域都不是什么新鲜的名字，那Catabasis做了什么特别的事情使edasalonexent得以进入治疗DMD的领域呢？其实秘密就在于，其将水杨酸和DHA结合了起来。
其使用的化学链接能够使得生物活性物质直接进入细胞，这样就有一个优势，两个药物能够同时到达 一个细胞中的靶标，并产生新的药理效应。同时，利用该技术结合的小分子在人体循环系统中没有生物活性，因此相比单独的化合物，edasalonexent安全性更高。
当化合物聚合体进入细胞后，细胞中特定的酶能够将组分中的生物活性物质释放出来。在细胞内这些小分子能够同时调节多个生物学靶标，研究人员期待其能够增强靶向的效率。简而言之，这些分子就像一种双管齐下的药物，与单个生物活性分子相比，具有增强功效，改善安全性和患者耐受性的特点。
看到edasalonexent能够绝处逢生也是让人欣慰，毕竟对于DMD患者和其家庭，这又是一个新的希望。(生物谷Bioon.com）侵删
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