日前，智库Jain PharmaBiotech发布了长达752页的《2018基因治疗研究报告》，报告目录长达30页。
《报告》详述了基因治疗技术和进展，包括病毒载体、非病毒载体和基因修饰载体的细胞疗法等研究和应用。
|基因疗法|或|靶向基因疗法|是药物治疗的*方法，或传输药物至靶点组织器官的*途径之一。
不看不知道,一看吓一跳
还做什么Me too或Me Better化药? 扯淡!
《报告》介绍了抑制基因的技术、以及用于检测和监测基因表达的分子诊断技术；也包括基因编辑技术，即CRISPR-Cas9和CAR-T细胞治疗等研究进展和临床应用。该《报告》jue对是“基因治疗的技术大全”！
随着基因治疗时代的到来，基因治疗已涵盖了大多数疾病或疾病造成的机体功能失调，临床适应症越来越广泛、普及。
该《报告》聚焦在遗传性疾病或疾病综合症、癌症、心血管疾病、神经系统疾病和病毒感染(艾滋病)，也包括了兽医领域的基因治疗，用于治疗猫和狗等家畜疾病。
放眼基因治疗领域，无论是学术界和商界都争相恐后或齐头并进开展基础研究、临床转化应用和探索*治疗方案。这其中，美国国立卫生研究院(NIH)发挥了至关重要的作用。
截至2016年底，范围内共有2050多项临床试验，或已完成、或进行中、或获得监管机构批准进入临床应用?！侗ǜ妗坊挂谰莞鞲龉一虻厍榭觯瓜至烁鞴沽俅惭芯亢褪匝榈南晗盖榭?。
从范围预测未来十年发展(2017-2027年)，评估基因治疗产业的市值和发展方向可能为时尚早。因为只有少数几项基因疗法/产品获得了监管机构上市批准。每每基因药或疗法上市，都是热议的亮点。
业界专家仅仅依据基因治疗疾病的流行病学，获益或接受基因治疗的患者群体规模，以及未来十年的竞争式发展，推断基因治疗时代到来已毫无悬念。当然，在发展过程中难免有挫折和徘徊，基因治疗的未来是无限光明的。
《报告》还精选了750多篇基础研究和临床应用参考文献作为附录，让读者不仅从《报告》中体会基因治疗的发展脉络，也能按图索骥、寻根溯源查询原始参考文献和真实数据。同时还包括了78份表格和25份插图。
除了学术参考，《报告》有商业吸引力的是汇编了研发基因治疗的183家公司或机构的概况，以及250个合作项目。
清凉头脑，知道该做啥、不该做啥
早在1995年，基因治疗领域仅有44家公司和科研机构参与。在过去20年里，各种初创公司和跨国研发机构等总数增长了4倍多?！侗ǜ妗坊惚嗔苏庑┗蛑瘟乒?/span>进展和业绩报告。
什么是“基因疗法”？
基因疗法是将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内，以达到预防或改变特定疾病状态的zui终目的。不用再吃药片！
现在，已经可以完成引入基因和DNA而不使用“载体”，并且应用各种技术修饰体内基因的功能而无需基因转换。如果包括细胞疗法在内，特别是使用基因修饰细胞，基因疗法的临床应用范围就更加广泛了。
现在，已经可以将基因治疗与RNA干扰(RNAi)等反义技术结合，进一步增加基因治疗的临床应用等。总之，该《报告》是范围内关于基因治疗及相关公司和产业市场化发展wei一的、zui的参考报告。
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