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NEJM發(fā)布RNAi治療重要成果

2013-8-30  閱讀(484)

有如一個(gè)有前景的新棒球手還未在大聯(lián)賽中證實(shí)他的實(shí)力一樣,RNA干擾(RNAi) 這一基因沉默技術(shù)一直未能顯示它在治療疾病中潛力。而現(xiàn)在一個(gè)RNAi相關(guān)成果贏得了研究者們的贊美。一項(xiàng)新研究證實(shí),這種方法可以顯著且安全地降低一種罕見肝病致病蛋白的水平。研究結(jié)果發(fā)表在8月29日的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》(NEJM)上。

我們的細(xì)胞依賴于RNAi,利用諸如microRNAs和小干擾RNAs(siRNAs)等微小RNA分子來下調(diào)特定基因的活性。盡管研究人員在20世紀(jì)90年代才發(fā)現(xiàn)這一過程,他們已經(jīng)開展了數(shù)十項(xiàng)臨床試驗(yàn)來評(píng)估給患者注入這些小RNAs是否能對(duì)抗從肺感染、肝癌到老年性黃斑退化癥等許多的疾病。斯坦福大學(xué)核酸生物學(xué)家Mark Kay說,盡管一些結(jié)果顯示前景,然而目前仍不清楚RNAi的有效劑量是否也是安全的。

在這項(xiàng)新研究中,de Santo Antonio醫(yī)院的神經(jīng)學(xué)家Teresa Coelho和同事們?cè)谵D(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(transthyretin amyloidosis)患者體內(nèi)檢測(cè)了RNAi。轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性是由于肝細(xì)胞泵出過量轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白(transthyretin)而引起的一種致命遺傳疾病。通常情況下,轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白參與體內(nèi)甲狀腺素的運(yùn)輸和維生素A的代謝,但額外的蛋白質(zhì)會(huì)在神經(jīng)、心臟和身體其他部位發(fā)生累積。盡管肝移植能夠延長某些患者的生命,這一疾病仍然無法治愈。

研究人員給24名轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性患者注入了一種siRNA,這種siRNA可以抑制細(xì)胞生成轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白。由于RNA破壞酶在我們細(xì)胞之間的空間徘徊,研究人員將這些siRNAs裝入到了稱作為脂質(zhì)納米顆粒的微小脂滴中。對(duì)照組患者輸入的是生理鹽水。利用一種健康受試者,研究人員還測(cè)試了一種略有不同的、攜帶相同siRNA的脂質(zhì)納米顆粒

在轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性患者組,siRNA治療7天后將轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的水平降低了38%。接受另一種脂質(zhì)納米顆粒的健康者顯示轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的水平大幅度下降,平均高達(dá)87%。這些結(jié)果表明肝細(xì)胞吸收了脂質(zhì)納米顆粒,里面的siRNAs抑制了轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的產(chǎn)量。雖然研究人員還不能確定siRNA是否減慢了疾病的進(jìn)程,Coelho認(rèn)為這確實(shí)導(dǎo)致了轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白的顯著減少。他們將在一項(xiàng)長達(dá)15個(gè)月,在美國、歐洲和南美開展的隨訪研究中對(duì)此進(jìn)行檢測(cè)。

Coelho說,一些患者出現(xiàn)了過敏癥樣反應(yīng),有諸如臉紅和胸悶等癥狀。但如果停止給予納米顆粒,在以減慢的速度恢復(fù)通暢這些問題就會(huì)消失。

Kay說:“這項(xiàng)研究明確地表明,你可以利用RNAi治療在人體中有力地減少蛋白質(zhì)。”“這為藥用RNAi開啟了大門,”加州大學(xué)西南醫(yī)學(xué)中心分子生物學(xué)家David Corey補(bǔ)充說。

杜瓦迪市(Duarte) 希望之城(City of Hope) 的分子遺傳學(xué)家John Rossi 說,siRNAi治療還能夠?qū)ζ渌母尾∑鹱饔谩5仓?jǐn)慎地指出:“由于脂質(zhì)載體主要靶向肝臟,我不能明確非肝臟疾病是否能夠以相似的方式進(jìn)行治療。

Kay說,控制轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性等疾病可能還需要在數(shù)年的時(shí)間里接受多次治療,因此研究人員還需要闡明這種siRNA和脂質(zhì)納米顆粒組合是否是長期安全的。



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